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Leucemia infantil: en EE.UU. están cerca de aprobar la primera terapia genética contra la enfermedad

El tratamiento, que consiste en extraer células inmunológicas y reprogramarlas para crear súper células que destruyan a las que tienen cáncer, fue avalada por los asesores de la FDA

Jueves 13 de julio de 2017 • 14:51
La leucemia (ALL) es una de las más frecuentes en chicos y adolescentes
La leucemia (ALL) es una de las más frecuentes en chicos y adolescentes. Foto: Archivo
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Un panel de asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) votó 10-0 en favor del tratamiento creado por la Universidad de Pennsylvania y la firma farmacéutica Novartis Corp para un tratamiento que podría curar la leucemia infantil.

La terapia pudiera ser la primera de una ola de tratamientos elaborados específicamente para un paciente particular. Llamado CAR-T, ese tipo de terapia consiste en extraer células inmunológicas de la sangre del propio paciente. Estas son reprogramadas para crear súper células que se vuelven a inyectar en el enfermo y son capaces de destruir las células cancerígenas.

"Es un importante avance", dijo un miembro del panel, el doctor Malcolm A. Smith, del Instituto Oncológico Nacional y aseguró que el tratamiento "marca el inicio de una nueva era".

La votación se produjo luego de una larga discusión y pedidos apasionados de los padres de dos niños cuyas vidas fueron salvadas por la terapia. El tratamiento sería para niños y jóvenes adultos con la forma más común de cáncer infantil, conocido como ALL.

"Nuestra hija iba a morir y ahora lleva una vida normal", dijo Tom Whitehead, de Philipsburg, Pensilvania. Su hija Emily, que ahora tiene 12 años, fue la primera en recibir la terapia experimental, hace cinco años. "Nosotros creemos que cuando este tratamiento sea aprobado, salvará las vidas de miles de niños en todo el mundo".

Tras décadas de contratiempos y decepciones en los esfuerzos para arreglar, remplazar o cambiar genes para curar enfermedades, varias compañías están cerca de llevar CAR-T y otras terapias genéticas a los pacientes. Kite Pharma también tiene una terapia CAR-T bajo revisión por la FDA y Juno Therapeutics y otras están en las últimas etapas de pruebas.

La FDA usualmente sigue las recomendaciones de sus expertos, aunque no está obligada a hacerlo.

Agencia AP.

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