Curan por primera vez una enfermedad con terapia génica

Restituyó las defensas de "chicos burbuja"
Restituyó las defensas de "chicos burbuja"
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28 de junio de 2002  

"Chicos de la burbuja": así llaman los médicos a quienes padecen una rara afección cuya sigla es ADA (por inmunodeficiencia adquirida y combinada de la adenosina deaminasa). Y no es una metáfora: estos chicos nacen condenados a vivir dentro de una suerte de burbuja estéril que los mantiene aislados del medio ambiente, ya que sus sistemas inmunológicos son incapaces de defenderlos de los microorganismos que causan enfermedades.

Hoy, investigadores italianos e israelíes anuncian en la revista Science que han sido los primeros en curar a dos chicas de la burbuja mediante terapia génica aplicada a células madre (o stem) de la sangre. Esta forma de terapia, que consiste en la introducción o supresión de un gen con fines terapéuticos, ya había sido empleada con anterioridad en pacientes con ADA, pero con resultados parciales.

"Es la primera vez que se consigue restituir toda la actividad normal del sistema inmunológico de los chicos de la burbuja -dijo a LA NACION el doctor Osvaldo Podhajcer, investigador de la Fundación Campomar-. Esto demuestra que la terapia génica es una forma de tratamiento que funciona, y que en todo caso lo que hay que encontrar son las condiciones óptimas para realizar los tratamientos."

El método utilizado "puede aplicarse a todas las enfermedades genéticas que necesitan modificar células stem, particularmente cuando los pacientes no cuentan con un donante compatible para un trasplante de médula ósea", declaró uno de los autores del estudio, el doctor Shimon Slavin, a cargo del Servicio de Trasplante del Centro Médico Hadassah, de la Universidad Hebrea de Jerusalén.

En esa ciudad viven Salsabil y Tasmin, las dos hermanas (de siete meses y dos años y medio al comienzo del tratamiento, respectivamente), que fueron curadas tras ser tratadas con terapia génica en el citado hospital.

Salsabil, por ejemplo, pudo regresar a su hogar a tan sólo un mes de haber sido tratada. "Es de resaltar que tras estar expuesta a la varicela en su propia casa, el organismo de Salsabil desarrolló anticuerpos de manera espontánea", precisó un comunicado de prensa del Centro Médico Hadassah.

Una cuenta pendiente

La búsqueda de una cura para el ADA -sólo posible hasta ahora mediante un trasplante de médula- es una vieja cuenta pendiente para quienes trabajan en terapia génica: el primer ensayo clínico de esta disciplina se realizó en 1990 con chicos burbujas.

Pero si bien los resultados fueron alentadores y los chicos abandonaron su aislamiento, no pudieron librarse del habitual tratamiento con una sustancia denominada PEG-ADA recombinante, cuyo costo anual se mide en decenas de miles de dólares.

Por aquel entonces, el tratamiento consistió en extraer glóbulos blancos (linfocitos) de la médula ósea de los pacientes, para luego infectarlos con vectores portadores del gen de la adenosina deaminasa, cuya ausencia ocasiona la enfermedad. Los llamados vectores son virus a los que, ingeniería genética mediante, se les introduce el gen terapéutico y al mismo tiempo se les anula su capacidad para desarrollar enfermedad.

En teoría, las células infectadas por los vectores adquieren el gen terapéutico y una vez reintroducidas en el organismo revierten la enfermedad. En 1990, como dijimos, los resultados sólo fueron parciales y la enfermedad persistió en una forma más leve.

Esta vez, los investigadores del Instituto de Terapia Génica San Raffaele Telethon, de Milán, decidieron emplear el mismo procedimiento, pero en vez de linfocitos usaron células stem hematopoyéticas, las que al madurar dan lugar a los glóbulos rojos y blancos.

Los resultados fueron inmejorables. Una vez reintroducidas en el organismo, las células stem tratadas con terapia génica dieron lugar a la generación de los diversos linajes de glóbulos blancos (linfocitos B, T y natural killers), edificando una barrera de defensa contra los microorganismos que hasta ese momento estaba ausente.

La clave del éxito

Uno de los elementos clave para el éxito del estudio, señaló el doctor Podhajcer, fue el empleo de un procedimiento denominado "condicionamiento no mieloablativo".

Antes de reintroducir las células stem tratadas con terapia génica, los investigadores les administraron a las pacientes dosis bajas de aquellos medicamentos que habitualmente se emplean en los trasplantes y que permiten reducir transitoriamente la población de glóbulos blancos.

"El objetivo de este procedimiento es aumentar la probabilidad de éxito del tratamiento -explicó-. Sucede que luego del trasplante de las células stem tratadas, se produce una lucha entre los glóbulos blancos viejos y los nuevos que se originan a partir de las stem." Las células que ganen -sean éstas los viejos linfocitos portadores del gen de la enfermedad o los nuevos que ya están "curados"- son las que repoblaran la sangre del paciente.

Y esta vez la lucha se decidió en favor de las pacientes.

"Esto demuestra que a medida que se realizan cada vez más ensayos clínicos de terapia génica, y sus resultados permiten modificar y mejorar los procedimientos en función de la respuesta de los pacientes, es posible hallar las condiciones en las cuales los tratamientos de terapia génica funcionan", concluyó el doctor Podhajcer.

Lo que no es poco para una disciplina a la que muchos consideran aún en pañales.

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