Presentan una inmunoterapia para la leucemia en la que el propio organismo combate a las células cancerosas

Una nueva generación de terapias biológicas se basa en activar el sistema inmune para que detecte y destruya a las células malignas, sin dañar a otras y sin los efectos secundarios de la quimioterapia. Hay estudios avanzados para aplicarla en el tratamiento de mieloma múltiple (médula), y otras enfermedades oncológicas como cáncer de próstata y pulmón. Además, un medicamento basado en este enfoque ya se usa en el mundo para tratar la leucemia linfoblástica aguda, un tipo de cáncer de sangre.

En Argentina está en trámite su aprobación y por ahora para usarlo se debe pedir autorización a la ANMAT.

A veces, el sistema inmune es como un ejército mejor preparado para enfrentar enemigos externos (como los virus), que para reconocer y combatir enemigos "internos", como las propias células malignas. Es lo que ocurre en la leucemia (cáncer en la sangre) y otras enfermedades oncológicas.

Durante décadas, el arma más eficaz para eliminar células cancerosas era la quimioterapia: una suerte de bombardeo masivo que para aniquilar al enemigo, se cobra vidas inocentes también (células sanas), y con muchos daños colaterales.

Desde hace algunos años, la ciencia ensaya alternativas más precisas y menos tóxicas para el organismo, como las "inmunoterapias", también llamadas "terapias biológicas", un tipo de tratamiento que estimula las defensas naturales utilizando sustancias producidas por propio organismo o fabricadas en un laboratorio.

Entre las más conocidas están los anticuerpos monoclonales, descubiertos por el argentino César Milstein, premio Nobel de fisiología en 1984.

Ingeniería genética

Hoy, una nueva generación de inmunoterapias utiliza ingeniería genética para diseñar moléculas que mejoran la respuesta inmune del organismo. Una de las más innovadoras es BiTE (Bispecific T Cells Engager), una plataforma (técnica que puede aplicarse a diversas enfermedades) para crear moléculas bi-específicas, con dos anticuerpos. "Uno se vincula con una proteína que se encuentra en la superficie de las células T citotóxicas (o Linfocitos T), y el otro brazo está diseñado para unirse a una proteína específica que se encuentra en las células tumorales", explica Peter Kufer, doctor en inmunología por la Universidad de Munich, integrante del equipo creador de la técnica y actual director de investigaciones del laboratorio Amgen.

Cuando ambas proteínas están enganchadas, la molécula BiTE forma un puente entre los linfocitos T y la célula tumoral. "Es como ponerle anteojos al linfocito T para que reconozca a la célula tumoral como enemiga y pueda combatirla", explica Kufer, quien presentó este desarrollo por primera vez en 1994, durante la Conferencia Internacional de Biotecnología en La Jolla, California. Por entonces integraba el equipo científico del laboratorio Micromet, un spin off de la Universidad que desarrolló la plataforma y en 2012 fue adquirido por Amgen, que llevó adelante la fase de estudios clínicos y hoy produce un medicamento para la Leucemia linfoblástica aguda y el mieloma múltiple (un tipo de cáncer de médula), aprobado en países de Europa, Estados Unidos y algunos de la región como México, Colombia y Brasil.

Actualmente, se está ensayando el uso de la plataforma BITE para desarrollar drogas que combatan otras enfermedades oncológicas como mieloma múltiple (médula), cáncer de próstata y pulmón.

"Este "puente" o "anteojos" entre el tumor y los linfocitos T puede modificar su estructura y ser usado en diferentes enfermedades oncológicas, siempre que involucren a un gen y una molécula específica", comenta el investigador alemán.

Nueva alternativa para la leucemia

La leucemia linfoblástica aguda es un tipo de cáncer en la sangre, del que se diagnostican unos 350 casos al año en la Argentina. Generalmente afecta a niños y adultos jóvenes y sus síntomas suelen ser muy inespecíficos como fiebre y dolores articulares. "La forma de diagnóstico es un hemograma (estudio de la sangre) y las posibilidades de curación hoy alcanzan al 80 u 85%", explica la doctora Mónica Makiya, jefa de hematología, oncología y trasplante de médula del Hospital Italiano.

"En la mayoría de los casos los pacientes se curan con quimioterapia y algunos casos requieren trasplante de médula. Un porcentaje tiene una recaída luego de la primera remisión, y cuando la enfermedad vuelve, resulta más agresiva. En las recaídas el tratamiento curativo suele ser el trasplante, y para que sea efectivo hay que lograr una segunda remisión completa. En estos casos ahora contamos con la inmunoterapia, que ayuda al sistema inmune a limpiar nuevamente la sangre y preparar al paciente para el trasplante", comenta la hematóloga.

Por ahora, este tratamiento es de "uso compasivo" y se debe obtener autorización para importarlo a través del Régimen de acceso de excepción a medicamentos no registrados (RAEM-NR). que aprueba la Anmat, el organismo regulador de los medicamentos y alimentos, para autorizar su comercialización bajo prescripción médica. Su costo es elevado, pero se espera que sea cubierto por obras sociales y prestadores de salud.

La forma de administración es mediante una bomba de infusión continua, (similar a la utilizada por pacientes diabéticos para la administración de insulina). "El tratamiento dura 28 días y está pensado para ser ambulatorio. Pero nosotros lo hacemos con internación, ya que nuestros pacientes son niños pequeños y de esta forma los tenemos mejor controlados", cuenta Makiya, quien dirige además el primer estudio clínico en el país para verificar su eficacia como terapia de primera línea.

"Hasta ahora se utiliza como terapia de rescate, cuando hay una recaída o la quimioterapia no funcionó. A partir de este estudio, que concluye el año próximo, sabremos si usado en etapas más tempranas las posibilidades de curación aumentan", destaca.