Habrá terapia génica dentro de unos 10 años

Cada época seduce con ideas propias. De las varias en boga, una de las más atractivas a la hora de imaginar el triunfo de la ciencia sobre las enfermedades es soñar con genes buenos que puedan ser introducidos en el organismo para curar una enorme gama de patologías.

De eso se trata la terapia génica. Y durante el seminario "Biotecnología Italia-Argentina: cooperación para el desarrollo económico y social", organizado por el Centro Internacional de Ingeniería Genética y Biotecnología de Trieste y la licenciatura en Biotecnología de la Universidad Nacional de Quilmes, disertó en Buenos Aires el doctor Gennaro Ciliberto, un investigador napolitano de 46 años que trabaja en el Departamento de Terapia Génica del Instituto de Investigaciones en Biología Molecular de Roma.

-¿Qué alternativas reales ofrece, ahora, la terapia génica?

-Ahora no se puede hacer nada.

-¿Y en cuánto tiempo cree que se contará con algo seguro?

-Depende de si se pretende curar una enfermedad o mejorarla. En realidad, la terapia génica nació inicialmente con la idea de sustituir un gen enfermo por un gen bueno.

-En teoría, una gran idea.

-En teoría, sí. Por ejemplo, la clásica terapia génica se concibe para la hemofilia, enfermedad de la coagulación de la sangre donde existe un gen enfermo. En ese caso se puede pensar en tomar un gen sano, introducirlo en el paciente y curarlo. Este tipo de terapia está todavía muy lejano. Si, en cambio, el objetivo es mejorar una enfermedad, por ejemplo, el cáncer, habrá novedades antes. Dentro de 10 a 20 años.

-¿Qué se puede hacer?

-En este momento hay muchos ensayos clínicos. Una posibilidad es potenciar el sistema inmunitario. Se sabe que el organismo puede reconocer como extrañas las células tumorales. Pero resulta que éstas tienen capacidad de evadir el sistema inmunitario. Sin embargo, en los últimos años se comprendió qué mecanismos utilizan para lograrlo. Además, se investiga cómo inducir la producción de más linfocitos citotóxicos, que destruyen las células tumorales. Si se encuentra un modo de potenciar el sistema inmunitario contra el cáncer se llegará, seguramente, a enlentecer el crecimiento del tumor y eso permitirá más sobrevida de los pacientes.

-Sí, pero por ahora sólo se hacen pruebas...

-Sí, son pruebas experimentales. Pero están realmente muy avanzadas. Sin embargo, habría que quitar la idea de que la terapia génica pueda curar completamente la enfermedad llevando al paciente a una remisión completa. Eso no es así.

-¿Cuánto de genético tiene el cáncer?

-Hay genes que se encuentran alterados en la mayoría de los tumores. Uno de ellos tiene la característica de ser supresor de los tumores. Se llama P53. Normalmente, cuando una célula comienza a desarrollar una mutación, P 53 se activa y mata a esa célula. Pero en más del 50% de los tumores hay alteraciones en las mutaciones de P53. La terapia génica está proyectada para suministrar a la célula tumoral el gen bueno de P53; se demostró su utilidad en estudios sobre animales.

-Usted trabaja con adenovirus como vectores en terapia génica. Hace unos meses se informó de un joven enfermo de fibrosis quística, en los Estados Unidos, que había muerto a raíz de una infección por adenovirus producida durante un ensayo de terapia génica...

-El paciente tenía una enfermedad hepática, no fibrosis quística.

-Bueno, acá se dijo que era fibrosis quística. Pero lo cierto es que el joven falleció...

-Los adenovirus son especialmente interesantes como vectores para introducir genes terapéuticos porque tienen la capacidad de infectar varios tipos de células, especialmente de los músculos y el hígado. Los primeros vectores adenovirus tenían una capacidad intrínseca de ser tóxicos porque se había extraído sólo una pequeña parte del adenovirus para reemplazarla con el gen que curaba la enfermedad. La otra parte del virus quedaba, y viva. Por desgracia, estos genes que habían quedado, aunque pocos, fueron extremadamente tóxicos. Pero en esto, como en otros campos, la investigación continúa y hay nuevos vectores adenovirus completamente revolucionarios. Es que se les quitó toda la información genética y sólo queda la cubierta. Adentro está el ADN, del cual el único gen que se introduce es el que cura la enfermedad. El resto es ADN totalmente inactivo.

-¿Y esto cura la enfermedad para siempre o por un tiempo?

-Por ahora se experimenta en animales. Y una sola inyección con los nuevos adenovirus, experimentados desde el ratón y hasta en los simios, tuvo efecto terapéutico durante toda la vida del animal.

-¿Qué enfermedades cree que se curarán de aquí a 10 o 20 años?

-Tumores, hemofilia, parcialmente, distrofia muscular de Duchenne...

-¿Diabetes, Alzheimer, Parkinson?

-No. Pienso que antes podrán curarse isquemias (falta de circulación en un tejido) en el cerebro, el corazón y las piernas. Hay pruebas clínicas de que existen varios factores de crecimiento que permiten desarrollar redes circulatorias colaterales para reemplazar las que se bloquearon durante la isquemia.