El Hospital Niño Jesús inicia un ensayo con células madre para tratar a niños con epilepsias resistentes a fármacos
El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid ha presentado un ensayo clínico contra epilepsias resistentes a fármacos en el que han utilizado células madre mesenquimales del propio enfermo para regular la respuesta inmune del organismo.
Durante la presentación este martes en el hospital, los investigadores del centro han explicado que el ensayo clínico va dirigido, en concreto, a pacientes con síndrome de Rasmussen, un tipo de epilepsia que es crónica y que no puede ser controlada por los medicamentos o tratamientos habituales. Hasta el momento, tres pacientes ya han comenzando la terapia y en breve formarán parte del ensayo otros siete, todos ellos menores de 18 años.
"El síndrome de Rasmussen es una enfermedad ultra-rara que afecta a dos pacientes por cada millón de habitantes. Suele producirse entre los seis y doce años, aunque también puede aparecer en adultos, sin embargo, en edades mayores suele ser una enfermedad más benévola. Además, es refractaria, resistente a fármacos, y afecta a uno de los hemisferios del paciente", ha explicado la investigadora principal y neuropediatra del Hospital Universitario Niño Jesús, Verónica Cantarín.
En la actualidad, estos menores son tratados con fármacos anticrisis, así como con corticoides o inmunoglobulinas, entre otros. A veces, se puede llegar a realizar cirugía (hemisferectomías), pero no siempre se consigue un control de la sintomatología o, si se alcanza, es con un alto grado de secuelas.
Ante esta situación, los investigadores del Hospital Niño Jesús comenzaron las investigaciones hace más de diez años. "Cuando tienes el paciente delante, y ves que lo que le administras no funciona, te surge la esperanza de buscar otro tipo de alternativa", ha indicado Cantarín.
El objetivo principal del estudio es controlar las crisis y enlentecer el curso de la enfermedad, "pero también buscamos abrir puertas para nuevas investigaciones y encontrar marcadores y dianas terapéuticas", ha añadido la investigadora principal.
Asimismo, el jefe de Terapias Avanzadas del Hospital Universitario Niño Jesús, Manuel Ramírez, ha asegurado que esperan que "el ensayo clínico termine relativamente rápido, para incrementar nuestro conocimiento en la enfermedad y en un tratamiento".
Células madre mesenquimales
Las células madre mesenquimales son multipotenciales y pueden obtenerse de diferentes tejidos, como médula ósea, grasa corporal o cordón umbilical. Una de sus capacidades es la de regular la respuesta inmune del organismo.
En este sentido, la administración de este tipo de células será por vía intraarterial, "lo más cerca del hemisferio cerebral afectado", ha afirmado Cantarín, quien ha añadido que el tratamiento constará de "tres infusiones de células" y que "a los pocos días desde la administración puede conocerse si está teniendo algún efecto beneficioso o no".
Cantarín ha lamentado que los participantes en el ensayo "tienen una enfermedad avanzada y en la que se está planteando la cirugía", ya que el síndrome de Rasmussen, "debido a su complejidad, tiene un diagnóstico tardío".
"Es una desesperación para padres y médicos. Vemos que la enfermedad avanza, repetimos las pruebas y no conseguimos diagnosticarlo. Tardamos mucho en este diagnóstico porque no tenemos ni biomarcadores ni factores genéticos que nos indiquen que está ahí la enfermedad", ha manifestado Cantarín.
El síndrome de Rasmussen afecta a uno de los hemisferios del sistema nervioso central. Esto provoca un deterioro y el paciente va perdiendo funciones, como la movilidad de una parte del cuerpo, además de sufrir afectación visual y cognitiva. Además, puede verse afectado el lenguaje expresivo y la capacidad de comprender.
Este fue el caso de Valeria, una niña que sufría síndrome de Rasmussen y que, en su caso, los fármacos no sirvieron para controlar la patología. Actualmente, se está recuperando de una hemisferectomía, una operación que consiste en la extracción o inhabilitación de un hemisferio cerebral.
"Valeria comenzó a tener crisis con cuatro años, pero el diagnóstico costó mucho porque no se veía nada en las resonancias", ha explicado Virginia Suárez, la madre de la niña.
Debido a la resistencia a fármacos, Valeria tuvo que someterse a una hemisferectomía. "Con la cirugía ha perdido parte de la movilidad del lado izquierdo. Es una situación parecida a la de un adulto con secuela de ictus, pero ahora está libre de crisis", ha señalado Virginia, quien ha añadido que "actualmente, Valeria está mejorando gracias a la rehabilitación".
Virginia Suárez ha mostrado el agradecimiento al equipo médico del Hospital Niño Jesús, que ha tratado durante los últimos años a su hija. "Ahora, quiero apoyar este ensayo clínico para que se encuentre un tratamiento para el síndrome de Rasmussen", ha concluido Suárez.
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