Infosalus.- Investigadores españoles desarrollan dos estrategias que mejoran la eficacia de las terapias de edición genética

MADRID, 11 de diciembre de 2025 (Europa Press) -

Un equipo de investigadores de la Unidad Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz y el CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) ha desarrollado dos estrategias que mejoran la eficacia de las terapias de edición genética en enfermedades de la sangre, unos avances de "gran impacto".

Uno de estos artículos se ha publicado en la revista 'Molecular Therapy Methods and Clinical Development', y consiste en un método que permite seguir con precisión el destino de células madre sanguíneas editadas genéticamente, lo que optimiza su uso terapéutico y mejora el éxito de los trasplantes para tratar enfermedades de la sangre.

Dicho procedimiento mejora el protocolo de edición génica, y supone un avance "significativo" por la mejora de la edición genética de las células madre, contribuyendo a comprender mejor cómo afecta a la formación de este tipo de células.

Todo ello no sólo incrementa la eficacia del proceso, sino que también preserva una dinámica policlonal a largo plazo, aportando información crucial para su futura aplicación clínica.

El otro artículo, publicado en la revista 'Cell Press', desarrolla una estrategia "segura y eficaz" para trasplantar células madre hematopoyéticas para reemplazar la quimioterapia tradicional, mediante una combinación de anticuerpos y agentes que estimulan el tráfico de las células madre hematopoyéticas a la sangre periférica.

Los científicos han abordado uno de los principales retos del trasplante hematopoyético y de la terapia génica hematopoyética, que es la necesidad de un acondicionamiento eficaz y seguro para permitir el injerto de células madre sanas o corregidas genéticamente. Este proceso suele requerir de quimioterapia o radioterapia, unos tratamientos eficaces pero asociados a una "considerable toxicidad".

Así, han logrado demostrar que las estrategias combinadas de movilización de células madre hematopoyéticas fuera de la médula ósea aumenta su sensibilidad al tratamiento con anticuerpos monoclonales con una reducción sustancial de la toxicidad habitual, lo que permite alcanzar niveles de injerto hematopoyético "significativamente superiores y de manera segura", en comparación con el uso de anticuerpos en solitario.

El trabajo ha mostrado igualmente la eficacia de esta estrategia en dos modelos de enfermedad, una inmunodeficiencia y una anemia crónica, ambas de origen genético, un avance que "abre la puerta" a tratamientos menos agresivos y más accesibles para pacientes con diversas patologías, incluidas inmunodeficiencias, anemias hereditarias y otras enfermedades hematológicas que podrían beneficiarse sin los riesgos asociados a la quimioterapia.

"Estos avances hacen más eficiente, segura y accesible la corrección precisa de genes (edición génica) para el tratamiento de enfermedades genéticas que afectan a la sangre", ha afirmado el jefe de la División de Tecnología Celular de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, José Carlos Segovia.

Tras ello, ha destacado que ambas investigaciones se complementan para avanzar hacia el "objetivo común" de hacer posibles terapias avanzadas más seguras, duraderas y accesibles para enfermedades raras hematológicas, y es que el acondicionamiento no genotóxico reduce los riesgos del trasplante de células madre, mientras que la optimización de la edición génica mejora la potencia y estabilidad de los injertos editados.

Los dos trabajos han contado con el apoyo de la Fundación Botín a través de su programa de Ciencia, y forman parte de la tesis doctoral de la investigadora de la División de Tecnología Celular, Isabel Ojeda-Pérez, dirigida por los doctores José Carlos Segovia Sanz y Rebeca Sánchez Domínguez.