La FDA propone un marco para acelerar aprobaciones de terapias genéticas para enfermedades raras
Por Ahmed Aboulenein
WASHINGTON, 23 feb (Reuters) - La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) propuso el lunes un nuevo marco para acelerar las aprobaciones de tratamientos personalizados para enfermedades genéticas raras y potencialmente mortales, lo que permite a los fabricantes de medicamentos basarse en estudios pequeños y bien controlados cuando no es posible realizar ensayos tradicionales.
El plan tiene como objetivo actualizar los estándares de aprobación de los medicamentos genéticos individualizados, creando una vía para las terapias dirigidas a grupos de pacientes demasiado pequeños para los ensayos tradicionales.
Esto podría proporcionar a los pacientes un acceso más temprano a tratamientos que, de otro modo, se verían paralizados debido a la limitada cantidad de datos que se pueden recopilar, con un control de la seguridad a través de requisitos posteriores a la aprobación.
La propuesta ofrece a los fabricantes de medicamentos normas más claras para el desarrollo de medicamentos basados en la edición del genoma y el ARN, al tiempo que les exige que justifiquen por qué no son viables los ensayos aleatorios, recopilen pruebas del mundo real después de la aprobación y realicen estudios confirmatorios para acelerar la autorización.
La agencia advirtió que podría retirar los productos si esos estudios fracasan o no se completan.
El borrador de la guía, esbozado por primera vez en noviembre, permitiría a las empresas solicitar la autorización basándose en los primeros indicios de eficacia y en la justificación biológica de la terapia, en lugar de en ensayos aleatorios a gran escala.
El mismo abarca las terapias de edición del genoma y basadas en el ARN, y podría extenderse a otros productos específicos.
Las empresas farmacéuticas seguirían teniendo que recopilar pruebas del mundo real tras la aprobación para confirmar la eficacia y supervisar la seguridad, y también deben garantizar la protección de los pacientes, incluido el consentimiento informado y la supervisión por parte de comités de revisión.
La agencia instó a la recopilación temprana de datos de referencia y de historia natural. Para los tratamientos dirigidos a múltiples mutaciones dentro del mismo gen, recomendó estudios observacionales y diseños de "protocolo maestro" para permitir el intercambio de pruebas entre productos relacionados.
"Prevemos que vamos a recibir una avalancha de solicitudes para tratamientos de enfermedades raras", dijo a periodistas un alto funcionario de la FDA.
Las normas de fabricación se mantendrán sin cambios, aunque las empresas pueden aprovechar la experiencia previa y los métodos validados para avanzar más rápidamente. (Reporte de Ahmed Aboulenein; editado en español por Lucila Sigal)
