Vanguardia médica: mitos y verdades sobre los ensayos clínicos

El 20 de mayo se celebra el Día Internacional de la Investigación Clínica, una fecha significativa para generar conciencia sobre la importancia de la investigación en el campo de las vacunas y los medicamentos. Se trata de una rama de las ciencias de la salud que se encarga del proceso desarrollado a partir del descubrimiento de un tratamiento, método diagnóstico o dispositivo médico, hasta la puesta en el mercado del producto final, apto para el consumo.

La investigación clínica es una de las herramientas más poderosas que posee la medicina para avanzar en el abordaje de las enfermedades y está basada en un conjunto de normas o regulaciones llamadas protocolo o ensayo clínico. Este último, es un estudio especializado que intenta responder a preguntas puntuales acerca de nuevos abordajes terapéuticos para alguna enfermedad específica, en el que colaboran voluntarios.

Participar de un ensayo clínico promueve acceso a protocolos de cuidados innovadores para tratar patologías para las que no hay terapias disponibles, o también, dichos estudios pueden aportar mejoría en las terapias ya existentes. En los análisis se compara si los nuevos tratamientos son superiores que los disponibles.

Las pruebas experimentales se realizan en centros especializados. Los médicos y profesionales de la salud que los conducen tienen capacitación de vanguardia en metodología de investigación, lo cual es de gran valor para nuestro centro médico, donde realizamos esta práctica.

Cabe resaltar que todos los ensayos clínicos son aprobados y monitoreados por comités de ética independientes y por la agencia de regulación local. En las fases de desarrollo, los verdaderos protagonistas son los pacientes, que cada vez están más involucrados jugando un papel activo en la búsqueda de nuevas alternativas terapéuticas. El proceso para que un medicamento llegue al mercado puede llevar alrededor de 10 a 12 años y muchas investigaciones no prosperan. Sin embargo, los éxitos obtenidos mejoran la calidad de vida de la sociedad.

Como especialista en el área a nivel nacional e internacional, puedo afirmar que la demanda de información sobre las fases de investigación está aumentando y los profesionales involucrados están trabajando arduamente para comunicar el proceso de manera comprensible para los pacientes. Esta colaboración en la investigación impulsa avances en el campo de la atención médica, promoviendo la eficacia y seguridad de los tratamientos terapéuticos, lo que a su vez eleva la calidad del cuidado médico proporcionado.

Los ensayos clínicos que se realizan en la Argentina también se llevan a cabo a nivel mundial. La selección de los pacientes constituye un desafío porque hay que considerar a la población que posea las características requeridas. Es fundamental la diversidad, ya que cada etnia puede tener un beneficio diferente de la droga investigada. Una vez que se procesan los datos de todos los países seleccionados para implementar los estudios, se presentan a organismos como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos para su aprobación.

En general, constan de cuatro etapas, dependiendo de varios factores, objetivos y la cantidad de participantes que serán incluidos, y solo pasan a la siguiente etapa aquellos estudios que hayan obtenido resultados positivos en la anterior.

● Fase I: Con pocos voluntarios (10-50), se determina la dosis máxima tolerada y se evalúa la seguridad del fármaco.

● Fase II: Con más participantes (100-500), se estudian los efectos secundarios y se determina la dosis óptima.

● Fase III: Con un gran número de participantes (500-5000), se verifica la eficacia y seguridad del fármaco. Si se supera esta etapa, la ANMAT puede autorizar su comercialización bajo ciertas condiciones.

● Fase IV: Ya con el producto en el mercado, se monitorean efectos adversos no detectados anteriormente y se evalúa la calidad de vida de los usuarios.

Es importante destacar que la Argentina se está consolidando como un referente mundial en estudios clínicos, contribuyendo significativamente a los avances científicos. En los últimos años, ha demostrado su capacidad para llevar a cabo complejos estudios clínicos necesarios para el desarrollo de nuevos medicamentos. Desde 2017, la inversión en investigación clínica ha crecido un 130%, según el Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación.

Mitos sobre la investigación clínica

- Los estudios clínicos son peligrosos dado que prueban nuevas drogas con los individuos como si fueran “conejillos de indias”. Esto es falso, ya que para el desarrollo de esta fase se realizan múltiples análisis para garantizar que los voluntarios no enfrenten riesgos innecesarios por encima de los beneficios. De esta forma, antes de suministrarles una droga, la misma ha pasado por múltiples etapas preclínicas. La seguridad es primordial para el investigador.

- Los pacientes no saben que están participando en un estudio médico. Es totalmente falso. Previamente, se les provee un consentimiento informado donde se explican todos los detalles del caso.

- “Si me toca el placebo me quedo sin medicación”. Esto es falso. Todos reciben el mejor tratamiento disponible en el mercado. De manera específica, a un porcentaje de ellos se les asigna la medicación en estudio y a otro, un placebo. Sin embargo, todos reciben la terapia médica estándar y los controles adecuados.

- Existe otra concepción errónea al decir que los estudios clínicos son secretos. En la Argentina todos se publican en revistas científicas y son de acceso libre como documentos públicos. Así, los pacientes pueden conocer los resultados y saber si recibieron o no la medicación.

Tomar conciencia y apoyar la investigación de nuevos medicamentos puede impactar positivamente tanto en tu vida como en la de las generaciones venideras. A pesar de la complejidad y duración del proceso de desarrollo de fármacos y vacunas a lo largo de los años, los ensayos clínicos y la colaboración voluntaria han sido fundamentales para alcanzar avances valiosos que han beneficiado a millones de personas, mejorando significativamente la calidad de vida de las personas.

Endocrinóloga e investigadora clínica