¿La cura para la diabetes tipo 1? Un nuevo tratamiento sorprende a los expertos

NUEVA YORK (The New York Times).— La vida de Brian Shelton estaba signada por la diabetes tipo 1. Cuando descendía abruptamente su nivel de azúcar en sangre, Brian quedaba inconsciente sin aviso previo. Brian es cartero, y una vez cayó desmayado frente a la puerta de un vecino, cuando iba a entregarle una carta. Tras el episodio, su supervisor le sugirió que se jubile, después de un cuarto de siglo en el Servicio Postal. Brian tenía 57 años.

Su exesposa, Cindy Shelton, lo instaló en su propia casa en Elyria, Ohio. “Me daba miedo dejarlo solo todo el día”, dice Cindy.

A principios de este año, Cindy leyó un aviso que pedía voluntarios con diabetes tipo 1 para participar en un ensayo clínico del laboratorio Vertex Pharmaceuticals. La empresa estaba testeando un tratamiento desarrollado desde hace décadas por el biólogo Doug Melton, un científico que prometió encontrar una cura después de enterarse que su hija adolescente y su hijo recién nacido padecían esa devastadora enfermedad.

Brian fue el primer paciente. El 29 de junio, le aplicaron una infusión de células, cultivadas a partir de células madre pero idénticas a las células pancreáticas que producen la insulina y que a su cuerpo le faltaban.

Actualmente, Brian tiene 64 años y su cuerpo controla por si solo los niveles de insulina y de azúcar en sangre.

Tal vez Brian sea la primera persona que se cura de esta enfermedad con un nuevo tratamiento que según los expertos podría llevar esperanza a las decenas de millones de personas que sufren diabetes tipo 1 en todo el mundo.

“Es una nueva vida”, dice Brian. “Parece un milagro.”

Los especialistas en diabetes están muy entusiasmados, pero piden cautela. Del ensayo clínico, que sigue en marcha y concluirá en cinco años, participan 17 personas con casos severos de diabetes tipo 1. El tratamiento no está destinado a las personas que sufren diabetes tipo 2, que es la forma más común de la enfermedad.

“Estamos esperando algo así desde hace décadas”, dice el doctor Irl Hirsch, experto en diabetes de la Universidad de Washington, quien no participa de la investigación. Hirsch quiere ver que esos resultados, todavía no sometidos a la revisión por pares de una publicación especializada, se repitan en muchos pacientes más. También quiere saber si tendrá efectos adversos imprevistos y si esas células duran de por vida o si el tratamiento debe repetirse.

Pero más allá de eso, dice Hirsch, “el resultado es asombroso”.

El doctor Peter Butler, experto en diabetes de la Universidad de California en Los Ángeles que tampoco participa de la investigación, coincide con Hirsch y hace las mismas salvedades.

“Son resultados notables —dice Butler—. La posibilidad de revertir la diabetes dándole al paciente las células que le faltan es comparable al milagro de la insulina cuando apareció, hace 100 años.”

Los pacientes que sufren diabetes tipo 1 corren el riesgo de quedarse ciegos —la diabetes es la principal causa de ceguera en Estados Unidos—, y la enfermedad también puede provocar insuficiencia renal. Además, a veces les deben amputar las piernas y tienen más riesgo de morir de noche, ya que los niveles de azúcar se desploman durante el sueño. La diabetes tipo 1 también multiplica las chances de infarto y accidente cerebrovascular. Además, debilita el sistema inmune: uno de los pacientes con diabetes del doctor Butler acaba de morir de Covid-19 y estaba vacunado con ambas dosis.

“La diabetes tipo 1 es una enfermedad muy terrible”, dice Butler.

Al igual que los pacientes que reciben un trasplante de páncreas, Brian tiene que tomar inmunodepresores, medicamentos que inhiben su sistema inmunológico. Dice que no le causan efectos colaterales y que tomarlos es mucho menos abrumador y riesgoso que tener que controlar constantemente sus niveles de azúcar en sangre y aplicarse la insulina. Brian tendrá que seguir tomando los inmunodepresores para evitar que su cuerpo rechace la infusión de células que recibe por transfusión sanguínea.

Algunas dudas

Pero el doctor John Buse, experto en diabetes de la Universidad de Carolina del Norte y sin conexión con Vertex, el laboratorio que desarrolla el tratamiento, dice que la inmunosupresión sostenida en el tiempo le genera dudas.

“Hay que evaluar cuidadosamente el aspecto de costo-beneficio entre el peso de vivir con diabetes y las posibles complicaciones de los medicamentos inmunosupresores”, dice Buse.

El tratamiento que recibe Brian, conocido como un ensayo clínico de fase temprana, exigió un seguimiento cuidadoso y arrancó con la mitad de la dosis que se usaría más adelante a lo largo de la prueba, señala el doctor James Markmann, médico que atiende a Brian en el Hospital General de Massachusetts, que colabora con el laboratorio Vertex en la realización del ensayo clínico. Y agrega que nadie esperaba que la infusión de células funcionara tan bien y que el exitoso resultado los dejó pasmados.

“Los resultados son realmente asombrosos —dice Markmann—. Es un verdadero salto adelante para este campo de la medicina.”

El mes pasado, el laboratorio Vertex ya estaba listo para revelarle esos resultados al doctor Doug Melton, el biólogo de la Universidad de Harvard que inició esta investigación hace 30 años y el verdadero héroe de esta historia. Pero Melton no tenía demasiadas esperanzas depositadas en el resultado de los ensayos clínicos.

“Ya me estaba preparando para darle una charla motivacional a mi equipo y pedirles que no bajaran los brazos”, dice el biólogo.

Melton es un hombre normalmente tranquilo, pero ante ese momento de la verdad lo ganaron los nervios. Había invertido décadas de su vida y toda su pasión en el proyecto. Al final de la presentación del equipo de Vertex, en su rostro se dibujó una sonrisa de oreja a oreja: los datos eran reales.

Para Brian, el momento de la verdad había llegado apenas unos días después del procedimiento, cuando salió del hospital. Se midió el nivel de azúcar en sangre y le dio perfecto. Fue a comer con su actual esposa, volvió a medirse y los niveles de azúcar en sangre se mantuvieron en rangos normales.

Brian no pudo evitar llorar.

“Lo único que puedo decir es gracias.”

Por Gina Kolata

The New York Times

(Traducción de Jaime Arrambide)