Una terapia génica 'suicida' muestra eficacia contra el sarcoma de Ewing en modelos preclínicos

MADRID, 24 Sep. 2025 (Europa Press) -

Un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER)

del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) ha desarrollado una

terapia génica que ha demostrado capacidad para destruir las células

tumorales del sarcoma de Ewing en modelos preclínicos a través de

genes 'suicidas'. Según ha detallado el ISCIII, ha habido pocos avances terapéuticos en

los últimos años para este cáncer infantil, considerado enfermedad

rara. Aunque las tasas de supervivencia alcanzan el 70%, ha

destacado que es necesario avanzar en terapias innovadoras con menos

efectos secundarios y dirigidas a pacientes con metástasis y

recaídas.

La terapia del ISCIII, que ha publicado los resultados de sus ensayos

preclínicos en 'Scientific Reports', emplea un adenovirus para

introducir en las células de sarcoma de Ewing un gen 'suicida'

derivado del virus del herpes simplex (HSV-TK). Al combinarse con el

fármaco ganciclovir, el gen, en un principio inocuo, se transforma en

un compuesto tóxico que provoca la muerte, en este caso, de las

células de sarcoma de Ewing.

Una de las ventajas de la terapia es que el gen 'suicida' solo se

expresa en las células de sarcoma de Ewing, porque está regulado por

una secuencia que solo es activa en las células de este tumor,

otorgándole al sistema una gran especificidad y, por tanto,

reduciendo la probabilidad de efectos secundarios de la terapia.

En palabras del director de la investigación, Javier Alonso, en los

últimos 20 años "no ha habido ningún avance significativo en los

tratamientos para este cáncer infantil devastador. Es, por tanto,

absolutamente imprescindible explorar nuevas vías de tratamiento que

sean diferentes a los tratamientos convencionales, que sabemos ya han

llegado al máximo que pueden dar".

Tras los resultados obtenidos en fase preclínica, Alonso ha apuntado

que la terapia podría probarse en un primer ensayo clínico en

pacientes en un plazo "relativamente corto de tiempo", siempre que se

disponga de la financiación adecuada.

ESTUDIOS PREVIOS CON EDICIÓN GENÉTICA CRISPR

Esta estrategia ha sido previamente utilizada por el mismo grupo del

ISCIII para expresar de manera específica el sistema CRISPR/Cas9 en

células de sarcoma de Ewing.

Sin embargo, mientras que con la tecnología CRISPR/Cas9 fue posible

ralentizar el crecimiento tumoral, con esta nueva aproximación,

usando el gen 'suicida HSV-TK', los investigadores han conseguido

reducir el tamaño del tumor, y en algunos casos su completa

eliminación en modelos preclínicos, lo que podría apuntar a una

potencial cura.

Esta nueva aproximación, que se enmarca dentro de la línea de

investigación del IIER-ISCIII encaminada a desarrollar nuevas

terapias disruptivas para el tratamiento del sarcoma de Ewing,

también es capaz de inducir una respuesta inflamatoria que puede

contribuir a la eliminación del tumor.

La investigación ha contado con financiación del ISCIII a través de las modalidades de Desarrollo Tecnológico en Salud y Proyectos de I+D en Salud, y también de varias asociaciones de pacientes comprometidas con la investigación en cáncer infantil, como la Asociación Pablo Ugarte, la Asociación Candela Riera, la Asociación Todos somos Iván, la Fundación Sonrisa de Alex y Fundación FEDER.

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