Infosalus.- La EMA recomienda la comercialización de Waskyra (Fundación Telethon) para tratar el síndrome de Wiskott-Aldrich

MADRID, 17 Nov. 2025 (Europa Press) -

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado aprobar en la Unión Europea de 'Waskyra' (etuvetidigene autotemcel), de la Fundación Telethon, para tratar a pacientes de seis meses o más con el síndrome de Wiskott-Aldrich que presenten una mutación en el gen WAS y que requieran de un trasplante de células madre hematopoyéticas y que no dispongan de un donante compatible de células madre.

Esta enfermedad rara hereditaria, que se observa casi exclusivamente en varones, provoca que las células inmunitarias y sanguíneas no se desarrollen ni funcionen con normalidad, lo que puede dar lugar a magulladuras, infecciones y sangrados frecuentes, pudiendo derivar en sepsis y en un mayor riesgo de sufrir algunos tipos de cáncer como el linfoma.

'Waskyra' es una terapia elaborada a partir de células madre (células CD34+) extraídas de la sangre del paciente, que se modifican genéticamente para producir la proteína WAS y se vuelven a trasplantar al paciente a través de una única infusión intravenosa.

Esta recomendación se basa en los datos de un estudio clínico en el que participaron 27 pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich, en el que se ha mostrado una disminución de infecciones graves, pasando de dos casos en el año previo al tratamiento a 0,15 casos en el primer y segundo año posterior, y de 0,12 en el segundo y tercer año.

Asimismo, la tasa anualizada de episodios de sangrado moderado y grave disminuyó de dos casos en los doce meses previos al tratamiento a 0,16 casos en el período de dos a tres años posteriores a la administración.

Sus efectos secundarios más comunes se debieron a los procedimientos y medicamentos necesarios para recibir el medicamento, como infecciones relacionadas con el dispositivo de infusión o el sangrado en el lugar del catéter.

LA APROBACIÓN DE OTROS MEDICAMENTOS

El CHMP también ha recomendado la aprobación de otros medicamentos como 'Dawnzera' (donidalorsen), de Otsuka Pharmaceutical Netherlands, para la prevención rutinaria de los ataques recurrentes de angioedema hereditario en adultos y adolescentes de doce años o más.

Asimismo, ha aconsejado comercializar 'GalenVita' (cloruro de germanio/cloruro de galio), un generador de radionúclidos de Curium Romania usado para marcar moléculas portadoras utilizadas en la tomografía por emisión de positrones para el diagnóstico por imagen de diferentes tipos de tumores.

El organismo también ha emitido una opinión positiva de 'Inluriyo' (imlunestrant), de Eli Lilly Nederland, para el tratamiento de adultos con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico con una mutación específica en el gen ESR1.

Otro de los compuestos incluidos en estas recomendaciones es 'Vacpertagen', una vacuna acelular de BioNet Europe para prevenir la tos ferina; y 'Enzalutamida Accord' (enzalutamida) de Accordpharma para el tratamiento del cáncer de próstata.

OPINIÓN POSITIVA PARA BIOSIMILARES

Por otro lado, el comité ha emitido igualmente dos opiniones positivas para dos medicamentos biosimilares, 'Ondibta' (insulina glargina de Gan & Lee Pharmaceuticals Europe), para el tratamiento de la diabetes mellitus; y 'Osqay' (denosumab), de Theramex Ireland, para el tratamiento de la osteoporosis y la pérdida ósea.

El medicamento genérico 'Teduglutide' de Viatris (teduglutida), un genérico de 'Revestive' para el tratamiento del síndrome del intestino corto, una afección en la que los nutrientes y los líquidos no se absorben correctamente en el intestino, generalmente porque se ha extirpado quirúrgicamente una gran parte del intestino.

La reunión de este comité también ha dado lugar a la ampliación de las indicaciones terapéuticas para 'Koselugo' (Alexion Pharma), 'Minjuvi' (Incyte Biosciences), 'Veyvondi' (Baxalta Innovations) y 'Xerava' (Viatris).

Asimismo, se han retirado las solicitudes de autorización inicial de comercialización de la inyección de insulina 'aspart', destinada al tratamiento de la diabetes en adultos y niños mayores de un año; 'Nurzigma' (pridopidina), para el tratamiento de adultos con la enfermedad de Huntington; y de 'Ohtuvayre' (ensifentrina), para el tratamiento de mantenimiento de adultos con síntomas de enfermedad pulmonar obstructiva crónica.

Tras un reexamen realizado de 'Aqneursa' (levacetileucina), un medicamento para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, el comité ha confirmado su recomendación inicial de no considerar levacetileucina como una nueva sustancia activa. Por último, el CHMP ha informado de que la recepción de una revisión del dictamen negativo de 'Rezurock' (belumosudil).

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