Una nueva terapia CAR-T elaborada en el Hospital La Paz logra que ocho niños con leucemia queden libres de enfermedad

MADRID, 30 Oct. 2025 (Europa Press) -

La Fundación Cris Contra el Cáncer ha presentado este jueves los resultados de un estudio pionero en el que se ha aplicado una nueva terapia CAR-T tándem a pacientes pediátricos con leucemia en recaída. El tratamiento se ha administrado a doce menores, de los cuales ocho están actualmente libres de enfermedad y disfrutan de una buena calidad de vida. En el estudio han participado pacientes pediátricos y jóvenes adultos con leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) de alto riesgo, todos ellos previamente tratados sin éxito con diferentes estrategias, incluyendo la terapia CART-19, sin alternativas con las terapias convencionales. Se les administró esta terapia como una última opción para detener la enfermedad, en un régimen que se denomina "uso compasivo".

Tras un mes después de la infusión de esta terapia celular, a ocho de los diez pacientes la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. Cinco de ellos pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, seis de estos diez niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 60% en niños que ya no tenían otras opciones.

"Conseguimos que muchos de estos pacientes mantuvieran la respuesta en el tiempo, sabemos que el tratamiento dura poco tiempo, ya que es un tratamiento puente a otra estrategia y se necesita consolidarlo con otro trasplante individualizado", ha detallado Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz en Madrid.

NUEVA GENERACIÓN DE TERAPIAS CAR-T

La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente a las células CAR-T (linfocitos modificados en el laboratorio para detectar y destruir a las células tumorales), la supervivencia supera el 90%. Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados.

Ante esta situación, el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil ha producido la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes (CD19 y CD22). Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad. Los investigadores han llevado esta terapia a pacientes con LLA-B en recaída tras un CART-19 en un programa de uso compasivo y han logrado resultados muy esperanzadores.

Este estudio representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, EEUU y Reino Unido. Ahora, gracias a estos resultados, la Unidad CRIS ya ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta innovadora estrategia.

De hecho, ya se ha iniciado la fase de reclutamiento, con la primera infusión realizada durante la última semana de julio.

CASO DE LUCÍA

Durante la presentación de los resultados ha estado presente Lucía, una niña de 15 años que ha recibido con éxito el tratamiento. Lucía fue diagnosticada con una leucemia linfoblástica tipo B a los 17 meses de nacer. "Ahora me siento genial, normalmente tengo recaídas al año del tratamiento, pero no he tenido nada y estoy muy contenta. Parece que ahora sí estoy curada", ha señalado Lucía.

Ahora, el deseo de Lucía es que otros niños puedan curarse: "Quiero que esto se difunda en otros hospitales para que otros niños no tengan que estar 15 años probando cosas hasta llegar a lo bueno. Quiero que pasen el menor tiempo posible en los hospitales", ha indicado.

Por su parte, su padre, José Álvarez, ha contado que Lucía ha tenido cuatro recaídas desde que comenzó su tratamiento en Cádiz. "Estuvimos en Cádiz, en Valencia, en Barcelona, volvimos a Valencia y en este periplo pues terminamos en Madrid, en La Paz", ha relatado Álvarez, quien ha añadido que fue la familia la que tuvo que buscar las opciones terapéuticas para su hija.

"Lo que es urgente es que no tengan que ser las familias las que tengan que buscar estos tratamientos y que no dependa de la suerte", ha manifestado.

ALIANZA PÚBLICO-PRIVADA

Este proyecto representa una alianza estratégica entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas -CNIO- y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas -CIEMAT-. Juntos, han impulsado un modelo de colaboración en investigación traslacional y tratamiento oncológico de alta complejidad, dirigido a niños con cáncer.

"La colaboración público-privada entre la sanidad pública y los fondos de la sociedad civil es una herramienta clave para impulsar la innovación y la investigación biomédica, optimizar los recursos y atraer el talento", ha afirmado la presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola.

Por último, la consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, Fátima Matute, quien ha clausurado el acto, ha resaltado los resultados del estudio y ha apostado por la medicina como un "elemento de trasformación".

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