EE.UU. aprueba la primera terapia genética para una rara forma de pérdida de audición
Las autoridades sanitarias de Estados Unidos dieron luz verde el jueves a una terapia genética pionera para tratar una rara...
Las autoridades sanitarias de Estados Unidos dieron luz verde el jueves a una terapia genética pionera para tratar una rara forma de pérdida auditiva hereditaria.
Entre dos y tres de cada 1000 niños en Estados Unidos nacen con una discapacidad auditiva, y se estima que más de la mitad de los casos de pérdida de audición temprana son causados por mutaciones genéticas.
Desarrollado por la empresa biotecnológica estadounidense Regeneron, el tratamiento conocido como Otarmeni está dirigido a una forma poco frecuente de pérdida auditiva que afecta a unos 50 recién nacidos al año en Estados Unidos.
Estará disponible para niños y adultos con pérdida de la audición severa a profunda causada por ciertas mutaciones en el gen OTOF, que codifica una proteína fundamental para transmitir señales auditivas desde el oído interno hasta el cerebro.
Aunque estas terapias suelen ser muy costosas, particularmente en Estados Unidos donde pueden valer varios millones de dólares por paciente, Regeneron dijo que pretende ofrecer el tratamiento gratis a pacientes estadounidenses elegibles.
Administrado con una única inyección en el oído por un cirujano, el tratamiento ha sido aclamado como revolucionario por padres de niños afectados.
"Es absolutamente increíble", dijo emocionada Sierra Smith, la joven madre de Travis, un bebé que recibió el tratamiento.
Después de "esta increíble cirugía, puede escuchar música, y le encanta, le encanta bailar y le encantan los instrumentos", dijo Smith durante un evento en la Casa Blanca para celebrar un acuerdo entre la farmacéutica y el gobierno sobre el precio de sus otros tratamientos.
En la prueba clínica, donde se evaluó a 20 pacientes pediátricos de entre 10 meses y 16 años, al menos el 80% experimentó una mejora significativa en su audición en pocos meses.
La rápida aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos al tratamiento "marca el inicio de una nueva era en el tratamiento de las formas genéticas de pérdida auditiva, en la que ahora es posible restablecer una audición natural las 24 horas del día, los 7 días de la semana", dijo Eliot Shearer, médico involucrado en los ensayos.
