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La FDA aprobó un medicamento que promete revolucionar el tratamiento de uno de los cánceres más letales
En un ensayo clínico clave, los pacientes que recibieron daraxonrasib vivieron el doble de tiempo que aquellos a los que se aplicó quimioterapia
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NUEVA YORK.– La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó este miércoles un nuevo fármaco para el cáncer de páncreas avanzado, lo que marca el inicio de una nueva era en el tratamiento de una enfermedad que durante mucho tiempo fue considerada una de las más desesperanzadoras de la medicina.
El medicamento, que se toma en dos pastillas al día, es el primero de su tipo y entusiasma a especialistas en cáncer y pacientes. No es una cura, pero es el primer tratamiento que prolonga sustancialmente la vida de los pacientes con cáncer de páncreas.
El fármaco, daraxonrasib, es fabricado por Revolution Medicines y se venderá bajo el nombre comercial Rasonque. Fue aprobado para pacientes que tienen cáncer de páncreas metastásico y que ya probaron la quimioterapia. En un ensayo clínico clave, los participantes que recibieron daraxonrasib vivieron una mediana de más de 13 meses, en comparación con menos de siete meses para aquellos que recibieron quimioterapia. Algunos pacientes que recibieron el fármaco a través de ensayos clínicos vivieron durante años.
“Nunca habíamos visto un beneficio como este”, dijo Anna Berkenblit, directora científica y médica de la Pancreatic Cancer Action Network, un grupo de defensa para la investigación y los pacientes.
Revolution Medicines no anunció de inmediato cuánto planeaba cobrar por el medicamento. Los analistas de Wall Street dijeron que esperan que el precio de lista del fármaco sea de varios cientos de miles de dólares al año. Se espera que la gran mayoría del costo sea cubierto a través de seguros, con costos variables de bolsillo para los pacientes.
Desde mayo, más de 2000 pacientes recibieron acceso temprano y gratuito al fármaco a través de un programa de acceso ampliado que la empresa estableció después de que concluyera su ensayo clínico clave. La empresa dijo que las personas que reciben el fármaco a través de esta vía realizarán la transición para que sea cubierto por sus seguros.
Tras designar el fármaco para una revisión acelerada, la FDA aprobó el daraxonrasib solo 35 días después de aceptar la solicitud de Revolution Medicines.
Pocas opciones disponibles
El páncreas, una glándula profunda en el abdomen, ayuda a regular el azúcar en la sangre y la digestión. Solo en Estados Unidos, el cáncer de páncreas mata a más de 50.000 personas al año. Apenas el 3% de los pacientes cuyo cáncer de páncreas se extiende a partes distantes de su cuerpo vive cinco años después del diagnóstico. Las pocas opciones de tratamiento disponibles, generalmente una quimioterapia agotadora, hacen poco por prolongar la vida. Durante años, los investigadores habían perdido la esperanza de encontrar un tratamiento más eficaz para este cáncer.
Por eso, en una reunión sobre cáncer en mayo, los oncólogos se pusieron de pie y aplaudieron –y, según personas presentes en la sala, algunos lloraron– cuando se presentaron los datos del ensayo clínico que mostraban una duplicación en los tiempos de sobrevida.
El investigador que realizó esa presentación y dirigió el estudio clave, Brian Wolpin, del Dana-Farber Cancer Institute en Boston, dijo en una entrevista que quedó atónito por los resultados del ensayo cuando finalmente se le permitió verlos.
“No había visto nada parecido antes en los ensayos que hemos realizado en cáncer de páncreas –recordó–. Solo repetía: ‘Guau’”.
Casi todos los cánceres de páncreas, así como muchos cánceres de pulmón y colon, son alimentados por una proteína celular mutada llamada KRAS. Sin ella, mueren. Pero parecía no haber punto de apoyo para que un fármaco atacara la proteína KRAS de superficie lisa y la bloqueara. Por esa razón, la sabiduría convencional de larga data en el campo era que sería imposible desarrollar un fármaco que se centrara en KRAS.
Pero a lo largo de décadas, una serie de avances científicos cambiaron ese dogma. El éxito del daraxonrasib demostró que KRAS podía ser conquistado. Utiliza un enfoque novedoso que une moléculas para atrapar y desactivar a KRAS.
Kevan Shokat, un científico de la Universidad de California, San Francisco, hizo un descubrimiento clave publicado en 2013 que comenzó a derribar la idea de que sería imposible desarrollar un fármaco dirigido a KRAS. Más tarde se unió a Revolution Medicines como cofundador académico y asesor.
Este miércoles, el teléfono de Shokat comenzó a vibrar con mensajes de felicitación durante un entrenamiento matutino. Le tomó un momento entender de qué trataban los mensajes, pero una vez que supo que el daraxonrasib había sido aprobado, se sintió abrumado. “Estoy muy emocionado”, expresó.
La droga
El daraxonrasib a menudo causa efectos secundarios como erupciones cutáneas, diarrea, fatiga y náuseas. Varios pacientes que tomaron el fármaco en ensayos clínicos sostuvieron que los efectos secundarios podían ser duros. Algunos dijeron que prolongar la vida 13 meses no era suficiente; querían años, incluso décadas, con sus familias.
Pero en los últimos años, los estudios sobre el daraxonrasib comenzaron a reportar resultados iniciales tan prometedores que pacientes de todo el mundo lucharon por conseguir un lugar en los ensayos clínicos que lo estaban probando.
Nilofer Azad, especialista en páncreas en Johns Hopkins, dijo en una entrevista reciente que recibía correos electrónicos todos los días de personas de todo el mundo que intentaban entrar en un estudio para recibir el fármaco.
El participante más destacado de un ensayo clínico que toma el fármaco es el exsenador Ben Sasse de Nebraska, quien anunció en diciembre pasado que le habían diagnosticado cáncer de páncreas metastásico. Atribuyó al fármaco la prolongación de su vida, diciendo que los marcadores tumorales en su sangre disminuyeron drásticamente desde que comenzó a tomarlo.
Los oncólogos dicen que el daraxonrasib es solo el comienzo de lo que ven como una nueva era en el tratamiento del cáncer de páncreas y otros cánceres alimentados por KRAS. Revolution Medicines y otras empresas están probando docenas de fármacos similares a KRAS en ensayos clínicos. Los fármacos se están probando solos, en combinación y junto con quimioterapia e inmunoterapia. También se están probando como terapias iniciales para el cáncer de páncreas.
La esperanza ahora es que, a medida que los tratamientos evolucionen y mejoren, la mayoría de los pacientes puedan mantener sus cánceres bajo control durante años, o incluso indefinidamente.
Sin embargo, quedan muchas preguntas, dijo Mark Goldsmith, director ejecutivo de Revolution Medicines, en un seminario web reciente.
“¿Por qué los tumores tardan tanto en reducirse? ¿Por qué no se reducen al instante? ¿Qué queda después de que un tumor es aplastado por un fármaco?”, preguntó.
Los que sí responden
¿Y por qué algunos pacientes raros pueden eliminar los tumores de sus cuerpos cuando toman daraxonrasib? Uno de esos pacientes es Jerry Simonson, de 79 años, quien vive cerca de Salt Lake City.
Descubrió que tenía cáncer de páncreas después de ver a un médico en 2017 por una infección en el hombro. El cáncer ya se había extendido a sus ganglios linfáticos.
Simonson pensó que estaba condenado. “Solo me dije a mí mismo: ‘Dos meses’”, recordó. “Conocía a otras dos personas cuando fueron diagnosticadas. Solo les quedaban dos meses”, agregó.
Pero se inscribió en un ensayo clínico de daraxonrasib a finales de 2022 y su tumor comenzó a reducirse. Hoy, no se puede ver en las exploraciones. Dice que se siente bien: camina tres kilómetros todos los días y está aprendiendo a jugar pickleball. Sus efectos secundarios fueron menores: una erupción leve en la cara y el pecho que controló con una crema con esteroides, y algo de estreñimiento y diarrea.
Añadió que no se dio cuenta hasta hace poco de lo revolucionario que era su medicamento. “Era solo otro médico, otra pastilla”, comentó Simonson.
Luego, en mayo, estaba viendo la televisión y vio la cobertura de la reunión sobre cáncer donde los oncólogos dieron al daraxonrasib una ovación de pie: “Ahí fue cuando realmente me di cuenta”.
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