Mieloma múltiple: los nuevos tratamientos triplicaron la supervivencia de los pacientes, pero su diagnóstico aún es un gran desafío

El mieloma múltiple es un tipo de cáncer hematológico que se origina en la médula ósea y afecta a las células plasmáticas, encargadas normalmente de producir anticuerpos para ayudar al organismo a combatir infecciones. Aunque se presenta principalmente en adultos mayores, uno de sus desafíos es que puede comenzar con manifestaciones que también aparecen en problemas de salud mucho más frecuentes. Esto puede demorar la sospecha y, en algunos casos, el diagnóstico.

Tres aspectos atraviesan hoy el abordaje de la enfermedad. El primero es justamente la posibilidad de reconocerla a tiempo, antes de que avance y produzca mayores complicaciones. El segundo es el profundo cambio que experimentaron los tratamientos en las últimas décadas, con la incorporación de terapias dirigidas, diferentes tipos de anticuerpos y nuevas estrategias que utilizan el propio sistema inmunológico contra las células tumorales. Esos avances transformaron el pronóstico. La supervivencia se triplicó en las últimas décadas y algunos estudios la sitúan actualmente en torno a los diez años, aunque persisten importantes diferencias de acceso entre regiones.

En la Argentina se estimaron 1.059 nuevos casos de mieloma múltiple en 2022. Además, ese año unas 3.172 personas vivían con un diagnóstico realizado en los cinco años previos, según estimaciones del Globocan 2022 de la Agencia Internacional para la Investigación del Cáncer (IARC/OMS). A nivel internacional, el mieloma múltiple representa aproximadamente entre el 10% y el 15% de las neoplasias hematológicas.

Gastón Caeiro, médico especialista en hematología y miembro del Servicio de Oncología y Hematología del Hospital Privado Universitario de Córdoba, explica que, para comprender la enfermedad, primero hay que mirar qué ocurre dentro de la médula ósea. Allí se encuentran las células plasmáticas. En condiciones normales, forman parte del sistema inmunológico y producen anticuerpos. En el mieloma, una población de estas células se vuelve anormal, se multiplica e interfiere con el funcionamiento de la médula. “Es una célula que invade a la médula y no la deja funcionar bien, pero que además produce una proteína anormal”, explica. Esa proteína se conoce como componente monoclonal.

La enfermedad puede aparecer en diferentes momentos de la vida, pero es mucho más habitual en adultos mayores. “El pico de edad es entre los 65 y los 69 años”, explica Caeiro. Los casos en personas jóvenes existen, aunque son poco frecuentes. “Es raro ver esta enfermedad en un joven de 30 años”, señala.

El dolor óseo, particularmente en la columna vertebral o en las costillas, puede ser una de las manifestaciones de la enfermedad. También pueden aparecer anemia y fatiga, infecciones recurrentes, alteraciones en el funcionamiento de los riñones y niveles elevados de calcio en sangre.

El desafío es que todas estas alteraciones pueden tener muchas otras explicaciones. Según Caeiro, es variable el momento en que se llega al diagnóstico, aunque, en su experiencia, la mayoría de los pacientes ya presenta alguna manifestación y solo un grupo pequeño es detectado de manera casual a partir de un análisis. Por eso, la sospecha clínica cobra especial importancia cuando determinados cuadros persisten o no encuentran una explicación clara.

“Muchos pacientes vienen con seis meses de dolor de espalda y nadie los estudió bien. Otros vienen con una anemia por la que les hicieron tratamiento con hierro y no la investigaron mejor”, advierte. Para el especialista, ante cuadros compatibles, es fundamental considerar la posibilidad de mieloma y avanzar con los estudios necesarios.

Desde la Fundación Argentina de Mieloma (FAM) también ponen el foco en el desafío del diagnóstico. “Generar conciencia sobre el mieloma múltiple y visibilizar los síntomas resulta imprescindible, ya que muchas veces se diagnostica tarde. Desde la fundación trabajamos diariamente para acompañar a los pacientes y sus familias en cada etapa del proceso, garantizando el acceso a la información y el sostén que necesitan”, afirma Mariana Auad, vicepresidenta de la organización.

“El diagnóstico de mieloma se hace con varias estrategias”, explica el hematólogo. Se realizan análisis de sangre para detectar el componente monoclonal y estudiar determinadas proteínas, estudios de orina y una punción de médula ósea para identificar y cuantificar las células plasmáticas. A esto se agregan estudios por imágenes, como resonancias o tomografías, para evaluar el compromiso de los huesos. “Es fundamental hacer estudios de imagen para valorar si hay enfermedad en los huesos por el mieloma”, agrega.

El escenario terapéutico del mieloma múltiple se transformó considerablemente. Actualmente existen diferentes estrategias que pueden combinarse y cuya elección depende, entre otros factores, de la edad, el estado general del paciente y el momento de la enfermedad.

“Hoy en día están aprobados muchos de los nuevos medicamentos en la Argentina”, señala Caeiro. En determinados pacientes con buen estado general, también puede indicarse un trasplante autólogo de médula ósea como estrategia para intensificar el tratamiento, seguido generalmente por una etapa de mantenimiento.

Una de las grandes líneas de innovación está en el desarrollo de terapias dirigidas que buscan reconocer características específicas de las células del mieloma y actuar sobre ellas. Entre estas estrategias se encuentran los anticuerpos conjugados, diseñados para identificar determinados blancos presentes en las células tumorales y llevar hasta ellas un agente capaz de destruirlas. También existen otras alternativas que buscan aprovechar el propio sistema inmunológico para combatir la enfermedad. En conjunto, estos avances ampliaron las posibilidades de tratamiento y abrieron nuevas opciones para pacientes en distintas etapas del mieloma.

Otra de las estrategias son las células CAR-T. En este caso, se extraen linfocitos del propio paciente, se los modifica genéticamente para que puedan reconocer las células del mieloma y luego se vuelven a administrar. “El linfocito ya tiene la orden para atacar el mieloma”, grafica Caeiro. Para esta enfermedad, las CAR-T todavía no están aprobadas en la Argentina, aunque ya fueron utilizadas dentro de protocolos de investigación en instituciones del país, como en el Hospital Italiano de Buenos Aires. “Protocolos de investigación significa que el medicamento no está aprobado en Argentina, pero que, por intermedio de la investigación, lo hemos podido usar en algunos pacientes”, explica.

Pero los especialistas remarcan que la respuesta de la enfermedad no es el único parámetro que importa. “El tratamiento no solo busca controlar la enfermedad, sino también lograr que el paciente preserve la autonomía y el bienestar cotidiano. La calidad de vida implica que pueda sostener sus vínculos, proyectos y actividades, incluso en medio del tratamiento”, señala Cristian Seehaus, médico hematólogo y miembro del Grupo Argentino de Mieloma Múltiple (GAMM). “Por eso, un abordaje integral que incluya apoyo emocional y acompañamiento interdisciplinario resulta tan importante como la terapia médica”, agrega.

El impacto de esta transformación se observa especialmente en la sobrevida. “El promedio de vida de antes de los pacientes con mieloma era más o menos de tres años. Hoy en día eso se ha triplicado”, sostiene Caeiro.

Ese progreso, sin embargo, no se distribuye de manera uniforme. Caeiro advierte que los resultados observados en América Latina son inferiores a los registrados, por ejemplo, en Estados Unidos. Para el especialista, una de las principales razones está en las posibilidades de acceder a los tratamientos.

“La posibilidad de curar la enfermedad en un grupo de pacientes es hoy una pregunta abierta para la investigación. La respuesta aún está por llegar, pero el extraordinario progreso alcanzado en los últimos años permite mirar el futuro con optimismo”, indicó Natalia Schütz, jefa Sección Hematología Hospital Italiano de Buenos Aires, e investigadora principal ensayos clínicos con CART cells y terapias innovadoras en dicha institución.

Por Alejandro Horvat

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