En fase experimental: una terapia con células madre abre una esperanza para los diabéticos

Un nuevo tratamiento experimental con células madre reprogramadas mostró resultados prometedores en la lucha contra la diabetes tipo 1, según un estudio publicado en la reconocida revista Cell. Investigadores lograron revertir la enfermedad en una mujer de 25 años mediante un trasplante de células madre extraídas de su propio cuerpo y reprogramadas para convertirse en células productoras de insulina. Aunque los resultados son alentadores, el tratamiento aún se encuentra en fase experimental y necesita pasar por varias etapas de investigación antes de poder ser considerado una opción terapéutica para la población general.

Este estudio forma parte de un creciente interés científico por las células madre pluripotentes inducidas (IPSC), que han sido consideradas una promesa para la medicina regenerativa desde su descubrimiento en 2007 por el investigador japonés Shinya Yamanaka, ganador del premio Nobel por su trabajo en este campo. La técnica consiste en “rebobinar” las células del cuerpo humano para devolverlas a un estado primitivo, donde pueden transformarse en cualquier tipo de célula. En el caso de la paciente del estudio, sus células fueron reprogramadas para convertirse en células pancreáticas capaces de producir insulina, lo que le permitió controlar su nivel de glucosa en sangre sin la necesidad de inyecciones externas de insulina.

“Los tratamientos con células madre pluripotentes inducidas permiten reprogramar células del cuerpo para convertirlas en células especializadas. En los casos de diabetes tipo 1 y 2 mencionados, las células del paciente se reprogramaron en laboratorio para transformarlas en células pancreáticas productoras de insulina. Luego, estas fueron trasplantadas, logrando que los pacientes volvieran a producir insulina y revertir la enfermedad”, explica Gabriel Ércoli, médico genetista y director médico de Gempre Genómica.

Avances en estudios paralelos

Este no es el único avance reciente en el tratamiento de la diabetes con células madre. Otros estudios, publicados en revistas científicas de alto impacto como Nature, también han reportado casos de reversión de la enfermedad en pacientes con diabetes tipo 2. Uno de estos casos involucró a un hombre de 59 años, quien padecía la patología desde hacía 25 años y se encontraba en una fase avanzada con complicaciones severas, como nefropatía diabética. Tras un trasplante de células madre similar al de la mujer de 25 años, experimentó una estabilización en su producción de insulina, lo que mejoró su calidad de vida.

Además, la farmacéutica estadounidense Vertex ha realizado un ensayo clínico con 12 pacientes con diabetes tipo 1. En este estudio, las células madre reprogramadas se inyectaron a los pacientes, y los resultados preliminares mostraron que, tres meses después del procedimiento, todos comenzaron a producir insulina en respuesta a la presencia de azúcar en el organismo. Aunque los resultados son preliminares, ofrecen una esperanza para el futuro tratamiento de la diabetes a gran escala.

Células madre reprogramadas: ¿cómo funcionan?

Las IPSC han sido un tema recurrente en el ámbito de la ciencia durante los últimos 20 años. Estas células, derivadas de tejidos humanos y “rebobinadas” a un estado primitivo mediante técnicas de laboratorio, tienen la capacidad de transformarse en cualquier tipo de célula del cuerpo. En el caso de los pacientes con diabetes, se utilizan para crear células productoras de insulina que pueden reemplazar a las dañadas del páncreas.

El proceso es complejo: en primer lugar, se extraen células del paciente, que luego son reprogramadas para eliminar su función original y convertirlas en pancreáticas. Las reprogramadas se cultivan en laboratorio y, finalmente, se trasplantan al paciente. En el caso de la mujer de 25 años mencionada en el estudio publicado en Cell, el trasplante le permitió empezar a producir insulina de forma natural solo dos meses después del procedimiento. Un año después, la paciente sigue estable, sin necesidad de insulina externa.

A pesar de los emocionantes avances, los expertos advierten que estos tratamientos todavía se encuentran en una etapa muy temprana de investigación y no están exentos de riesgos. El estudio de Cell es de fase 1, lo que significa que se centra en la seguridad del tratamiento más que en su eficacia generalizada. Antes de que este tipo de terapias pueda ser utilizado de manera masiva, deberá superar varias fases de pruebas clínicas, en las que se evaluará su efectividad en un mayor número de pacientes y su seguridad a largo plazo.

Además, no todos los estudios han utilizado trasplantes autólogos (células del propio paciente). En un ensayo reciente con 12 participantes llevado adelante por la empresa mencionada, las células madre utilizadas provenían de células embrionarias, lo que plantea desafíos éticos y legales en muchos países. Este tipo de terapia, a pesar de ser menos potente que la realizada con células pluripotentes inducidas, ha mostrado resultados prometedores: después de tres meses, los pacientes comenzaron a producir insulina y lograron mejorar su control glucémico de manera significativa.

A medida que se avanza en el desarrollo de estas terapias, la comunidad científica mantiene un optimismo cauteloso. Los resultados obtenidos hasta ahora indican que las terapias con células madre podrían llegar a ser una opción viable para el tratamiento de la diabetes tipo 1 y tipo 2, especialmente en aquellos pacientes que ya no responden a los tratamientos convencionales.

Sin embargo, se necesitarán varios años de investigación y más ensayos clínicos para determinar si estas terapias pueden convertirse en un tratamiento estándar y accesible. “A pesar de los avances, los tratamientos aún enfrentan desafíos importantes. La seguridad no está completamente garantizada, ya que podrían surgir riesgos a largo plazo como tumores o rechazo inmunológico. La eficacia aún debe ser evaluada en estudios más amplios y a largo plazo. Por otro lado, el costo de los tratamientos sigue siendo elevado. Existen proyectos como la creación de haplobancos que podrían reducir sus costos en el futuro”, subraya Ércoli.

Por Alejandro Horvat

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