La Anmat aprobó un medicamento para la atrofia muscular espinal

Una esperanza para muchos chicos
Una esperanza para muchos chicos
Gabriela Origlia
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8 de marzo de 2019  • 16:24

CORDOBA. Anmat acaba de resolver la registración de la droga nusinersen (que se comercializa bajo el nombre de Spinraza) para los niveles 1, 2 y 3 de la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad genética neuronal que afecta a unas 350 personas en el país. Es un reclamo que desde hace dos años llevan adelante las familias de los pacientes que ahora deben esperar por el plan de cobertura que dispondrá la Secretaría de Salud.

La droga nusinersen fue aprobada en diciembre de 2016 por la agencia regulatoria estadounidense FDA y, desde entonces, se registró en 65 países; en Latinoamérica su uso está aprobado en Brasil, Uruguay, y Chile. El efecto de la droga es fijar el gen SMN2 que es muy inestable en quienes padecen AME, pacientes además que no tienen el SMN1. Ambos producen proteínas. El efecto del medicamente varía en función del estadio de la enfermedad. El nivel 1 es el más grave (no pueden pararse y en general no llegan a los 2 años de vida); las mejoras más importantes se registran en enfermos de tipo 2 (se sientan pero no pueden ponerse de pie) y 3 (caminan pero, progresivamente, pueden perder la marcha). El 4 es de iniciación adulta.

Desde Familias AME Argentina (reúne a 250 pacientes en todo el país) contaron que en abril del año pasado el secretario Adolfo Rubinstein, en una reunión, les dijo que "en ocho semanas" habría definiciones "Desde que el laboratorio inició el trámite para registrar el Spinraza tenemos registro de 20 chicos muertos; el tiempo es muy valioso para nosotros. No sólo por las muertes sino porque a medida que la enfermedad avanza se pierde calidad de vida. Mientras tanto, siguen prometiendo ‘semanas’", dice a este medio Héctor Uretti, fundador de la entidad e integrante de la comisión directiva.

Fuentes de Salud platean que el costo de cubrir el tratamiento a todos los pacientes de AME "equivale a las 20 vacunas anuales que se dan gratuitamente a 15 millones de personas" y subrayan que "ningún Estado latinoamericano costea" la aplicación mientras que algunos europeos lo hacen para "algunos subtipos". Agregan que esperan que de las "negociaciones" en marcha con el laboratorio esperan "una baja sustancial" del precio.

Uretti advierte que la decisión de Anmat reducirá los niveles de judicialización de casos y admite que es cierto que la cobertura del tratamiento es limitada o nula en muchos países, pero apunta que la diferencia está en las normas vigentes. "La ley de Discapacidad en Argentina es muy protectora y eso genera obligaciones al Estado; nosotros queremos que gaste lo menos posible pero también que se cumpla con lo que existe por ley. La prepaga más grande del país presiona a los médicos para que no prescriban la droga y en los hospitales públicos pasa lo mismo, por ejemplo el Garraham", subraya.

En Argentina hoy hay 74 pacientes que reciben el tratamiento (con "buenos resultados" según Familias AME). Salvo un caso todos los lograron a través de amparos judiciales; hay otros 20 fallos que todavía no se cumplen. En algunos casos, el costo es compartido entre el Estado y la obra social o prepaga.

Los US$600.000 son para el primer año, cuando el paciente recibe cuatro "dosis de carga" (que no se repiten) y, después, una cada cuatro meses. Las estadísticas internacionales indican que una de cada 6000 personas nace con AME y la mitad de los niños afectados muere antes de llegar a los dos años.

La organización que reúne a las familias de los pacientes, realizó hace unos meses una denuncia ante el fiscal Guillermo Marijuan contra Rubinstein por presunto incumplimiento de deberes de funcionario público y por abandono de personas. Para la entidad el Estado está "violando" los acuerdos internacionales de Convergencia Regulatoria firmados con Estados Unidos y Europa, donde la medicación fue aprobada. "Además, judicialmente, el Estado demora el pago de los amparos y apela los casos", agrega Uretti.

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