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Un estudio piloto publicado en la revista médica The New England Journal of Medicine en noviembre de 2025, en el cual se llevó a cabo el primer ensayo clínico en humanos de la terapia de edición genética CRISPR (realizado por la Clínica Cleveland), mostró una reducción de aproximadamente un 50 % en los niveles de colesterol y triglicéridos durante un año de seguimiento, de forma segura y sostenida y sin efectos secundarios, en los 15 pacientes analizados.
En la fase 1 se demostró que una infusión única de la terapia de edición genética mediante CRISPR-Cas9 fue eficaz y segura para reducir el colesterol LDL (también llamado colesterol malo por entidades médicas) y los triglicéridos en personas con trastornos lipídicos resistentes a los medicamentos durante 12 meses de seguimiento con todas las dosis.
Según el informe del estudio piloto publicado en The New England Journal of Medicine en noviembre de 2025, la investigación tuvo como objetivo” determinar si las reducciones en el colesterol LDL y los triglicéridos tras dos meses de dosis se mantendrían durante 12 meses".
De igual modo, el estudio afirmó que, transcurrido este período de tiempo, “los pacientes tratados con la dosis más alta experimentaron una disminución del 52,5 % en el colesterol LDL con respecto al valor inicial y una reducción del 47,8 % en los triglicéridos”. Asimismo, mencionaron que no se registraron eventos secundarios adversos relacionados con el tratamiento durante el seguimiento de un año.
Fue así como los resultados de este ensayo se presentaron en la reunión anual de la Sociedad Europea de Cardiología de 2026 y se publicaron simultáneamente en el New England Journal of Medicine.
“Tras los datos iniciales presentados en noviembre de 2025, la durabilidad del efecto reductor de lípidos fue impresionante”, declaró el Dr. Luke Laffin, cardiólogo de la Cleveland Clinic y primer autor del estudio en la página oficial de la clínica; y añadió que esperan seguir investigando esta terapia en un grupo de pacientes más grande.
Según el informe de la clínica, “CRISPR-Cas9 es una tecnología de edición genética que se puede utilizar para modificar o corregir regiones específicas del ADN de una persona para tratar enfermedades graves”.
De modo que el estudio se llevó a cabo por medio de una administración por infusión de CTX310, que al entrar en el cuerpo transporta el medicamento al hígado “donde desactiva un gen llamado ANGPTL3. La desactivación de este gen puede reducir el colesterol LDL y los triglicéridos, ambos relacionados con enfermedades cardíacas”.
A medida que se llevó a cabo el estudio, “se administró CTX310 en dosis de 0,1 a 0,8 mg/kg en una sola infusión, tras un tratamiento previo con corticosteroides y antihistamínicos”.
De igual modo, los médicos frente al caso monitorearon a los pacientes y los efectos secundarios que pudieran presentar por la terapia génica “sobre los niveles de ANGPTL3, colesterol LDL y triglicéridos”.
Como principales resultados, el “CTX310 redujo tanto el colesterol LDL como los triglicéridos en aproximadamente un 50 % con la dosis más alta”.
Los participantes del estudio fueron monitoreados durante un año después del ensayo, y se planificó un seguimiento de seguridad a largo plazo durante los próximos 15 años, tal como lo recomienda la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para todas las terapias de edición genética.
De igual modo, es un estudio que aún no ha sido aprobado y faltan más pruebas para determinar su efectividad en el cuerpo.
