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El laboratorio nacional Gador desarrolla tratamientos para algunas de las enfermedades poco frecuentes
Desde hace varios años, el laboratorio argentino “Gador”, se encuentra trabajando en el desarrollo de tratamientos y caminos posibles para algunas de las enfermedades poco frecuentes (EPOF), ampliando así su portafolio de productos que abarca más de 20 áreas terapéuticas para el cuidado primario de la salud y productos especiales.
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Cada 29 de febrero se conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes (EPOF), con el objetivo de incrementar su reconocimiento para la toma de conciencia de un diagnóstico que es complejo y con acceso limitado a tratamientos. Es una fecha que se da una vez cada 4 años y es por eso que, en años no bisiestos, como el corriente, se conmemora el 28 del mismo mes para así seguir dándole visibilidad a este tipo de enfermedades.
Cuánta gente realmente es afectada
A nivel global 300 millones de personas viven con una enfermedad poco frecuente (en Argentina, la prevalencia es de 1 cada 2.000 personas). De acuerdo con la Organización Mundial de la Salud (OMS), las EPOF son un grupo de 6.000 a 8.000 enfermedades, en su mayoría hereditarias, de las cuales el 90% son genéticamente determinadas y pueden afectar cualquier órgano del cuerpo.
En Argentina hay 3,6 millones de personas que viven con al menos una enfermedad poco frecuente. 1 de cada 13 personas y, en promedio, 1 de cada 4 familias sufren el impacto de vivir con una enfermedad crónica que reclama mayor visibilidad, inclusión y acceso a tratamientos.
El compromiso de Gador
Según datos de la Federación Europea de la industria, las farmacéuticas a nivel global dedican el 10% de sus ensayos clínicos a estas enfermedades. Desde el 2015, el laboratorio Gador invierte cada vez más en el desarrollo de tratamientos para estos tipos de enfermedades.
La visibilidad de las enfermedades poco frecuentes en la sociedad es fundamental, ya que las personas que conviven con EPOF en todo el mundo no sólo luchan por obtener un diagnóstico definitivo con acceso a tratamientos, sino también por poder integrarse a su comunidad en todos los ámbitos.”
— Alfredo Weber, director general de Gador.
Esta empresa farmacéutica se especializa en más de 20 áreas terapéuticas para el cuidado primario de la salud y en el desarrollo de productos especiales. Dentro de las áreas se destacan las referidas al sistema nervioso central, cardiometabolismo y hormonales, entre otras, y también trabaja en la investigación, desarrollo y producción de medicamentos dirigidos a las EPOF con el objetivo de mejorar la calidad de vida de los pacientes y facilitar el acceso a estos tratamientos ya que son patologías crónicas.
El 70% de las enfermedades de baja prevalencia comienzan en la niñez, suelen ser graves y pueden poner en serio riesgo la vida de los pacientes. Algunas de ellas dependen de que se las diagnostique a tiempo y se las trate adecuadamente.
Enfermedades poco frecuentes con menor difusión:
- Enfermedad de Gaucher (Tipo 1):
La enfermedad de Gaucher es un trastorno genético, hereditario, crónico y progresivo que en la población se presenta un caso cada 40 mil personas. Es una disfunción en la capacidad de degradación de una enzima denominada glucocerebrosidasa, y esta situación genera acumulación de sustancias grasas en diferentes órganos como: el hígado, el bazo, los pulmones y los huesos. Inicialmente puede presentarse con dolores óseos, hematomas y astenia y suele ser erróneamente etiquetada como cuadro infeccioso viral ante las consultas clínicas reiteradas. Muchos pacientes suelen consultar a más de 5 especialistas hasta que se sospecha la enfermedad y se llega al diagnóstico definitivo.
A futuro, sería deseable que la enfermedad de Gaucher sea incluida en los paneles de screening neonatales, de manera que el paciente inicie tratamiento lo antes posible y se evite la infiltración celular por células de Gaucher que son las que producen la lesión orgánica.”
— Dra. Paola Reichel, especialista en oncohematología (MM: 93106; MP: 2088)
La Dra. Reichel también aclara que: “El diagnóstico de la Enfermedad de Gaucher es simple, se confirma con el resultado de déficit de glucocerebrosidasa, un método fácil y práctico, para el cual sólo se necesita una gota de sangre del paciente en un papel de filtro”.
El tratamiento que está ganando terreno a nivel mundial para los pacientes adultos, es la Terapia de Reducción de Sustrato (TRS), suministrada por vía oral y que requiere simplemente la toma de uno o dos comprimidos al día. Una opción que resulta muy beneficiosa ya que no es invasiva, es segura y eficaz, contribuye a la adherencia y sin alterar los hábitos de la vida diaria del paciente.
- Poliquistosis Renal Autosómica Dominante (PQRAD):
La poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD) es una enfermedad hereditaria, sistémica, con presencia de quistes no solo en los riñones, sino también en otros órganos como hígado, ovarios, entre otros. Se caracteriza por la presencia de múltiples quistes en ambos riñones, que van creciendo de tamaño, provocando pérdida progresiva de la función de los mismos conduciendo a la enfermedad renal crónica. El crecimiento de los quistes, lleva a un aumento en el tamaño de los riñones, condicionando a los pacientes a presentar diversos síntomas como: abombamiento abdominal; dolor; sangrado de vías urinarias por rotura de quistes; infecciones urinarias; con alto impacto en la vida cotidiana, alterando la calidad de vida de las personas.
Es la enfermedad renal hereditaria más frecuente. En nuestro país es la sexta causa de ingreso a diálisis, con una prevalencia de 6.3% según SINTRA e INCUCAI. Por lo general se la diagnostica por antecedente familiar, test genético o diagnóstico por imágenes.”
— Dr. Gastón Álvarez, médico especializado en medicina interna y nefrología (MN: 99542; MP 2509).
Además, el Dr. Álvarez aclara: “Se han producido grandes avances, con diversas drogas en desarrollo y en investigación, pero hasta el momento hay una única molécula que ha demostrado ser segura y eficaz para el tratamiento de la PQRAD (Kidney week 2022, Orlando, USA). En la actualidad, gracias al compromiso de la industria farmacéutica nacional, es posible ofrecer dicho tratamiento en nuestro país con un enorme beneficio para los pacientes: accesibilidad a menor costo. Por consenso internacional el tratamiento está indicado en adultos con enfermedad renal crónica (ERC) en estadio 1 a 4 al inicio del tratamiento y con signos de enfermedad de progresión rápida.”.
- Fibrosis Quística (FQ):
La FQ es una enfermedad producida por una mutación en el gen que codifica la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Provoca acumulación de moco espeso en diferentes áreas del cuerpo provocando la obstrucción y destrucción de distintos órganos, afectando principalmente a los pulmones, pero también al páncreas, el hígado, el tracto gastrointestinal y los órganos sexuales.
Existen tratamientos - tanto para los adultos como para la población pediátrica a partir de los 6 años - como la “Triple Terapia”, que fue lanzada por Gador en octubre de 2021 con el fin de mejorar la calidad de vida de estos pacientes.
- Esclerosis Múltiple:
La Esclerosis Múltiple (EM) es una enfermedad neurológica crónica que afecta al Sistema Nervioso Central. Se la identifica por el daño que causa a la mielina, la capa protectora que protege las fibras nerviosas del sistema nervioso central que incluye al cerebro, la médula espinal y los nervios ópticos.
Aunque no modifica la expectativa de vida de las personas que la padecen, constituye una de las afecciones neurológicas más discapacitantes en el adulto joven, se manifiesta entre los 18 y 35 años y con una prevalencia de 3 a 1 en las mujeres. La esclerosis múltiple actualmente no tiene cura. No obstante, algunos tratamientos ayudan a acelerar la recuperación de los ataques o brotes, cambiar el curso de la enfermedad y controlar los síntomas.
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