Investigadores internacionales liderados por un español ofrecen un nuevo fármaco para la miocardiopatía hipertrófica

MADRID, 30 Ago. 2025 (Europa Press) -

Un equipo de investigadores internacional, dirigidos por el jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Servicio de Cardiología del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda (Madrid), el doctor Pablo García-Pavía, ha ofrecido un nuevo fármaco para la miocardiopatía hipertrófica que ofrece mejoras "significativas" para los pacientes.

El estudio, publicado en la revista 'The New England Journal of Medicine' y presentado en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología, ha mostrado cómo los pacientes que han recibido este nuevo fármaco han obtenido un incremento de su capacidad de esfuerzo y ejercicio, en comparación con aquellos que recibieron un betabloqueante.

Asimismo, han mostrado una mejoría "muy marcada" en los síntomas de la enfermedad, como dificultad para respirar o dolor torácico, y en algunos parámetros analíticos y de estructura del corazón, y es que esta enfermedad hace que el músculo cardiaco se engrose y dificulte el vaciado de sangre.

"Los pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática, en lugar de recibir tratamiento con betabloqueante, deberían recibir la nueva medicación una vez que obtenga la aprobación regulatoria, pues ha mostrado mejoras muy significativas que tienen la capacidad de transformar el pronóstico de estos pacientes", ha afirmado el doctor García-Pavía, jefe de grupo del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) e investigador del CIBER de Enfermedades Cardiovasculares (CIBERCV).

Tras ello, ha explicado que los fármacos betabloqueantes han sido el fármaco indicado para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática durante los últimos 60 años a pesar de la "limitada evidencia" sobre su eficacia.

Así, ha apuntado que los resultados del estudio MAPLE HCM (Metoprolol vs. Aficamten en pacientes con obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo y su relación con la capacidad de ejercicio en miocardiopatía hipertrófica) suponen un "cambio de paradigma" para el tratamiento de la enfermedad.

En el ensayo clínico han participado 175 pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica procedentes de cuatro continentes, de los que la mitad recibió tratamiento con este medicamento en investigación, desarrollado por el laboratorio Cytokinetics, (empresa biofarmacéutica con sede en San Francisco), y la otra mitad un fármaco betabloqueante. Tras ello, se les realizó un seguimiento de 24 semanas.

Cabe destacar que el doctor García-Pavía ha pasado a formar parte del "reducido grupo" de médicos españoles que han logrado publicar dos trabajos como primer autor en la revista 'The New England Journal of Medicine'. En 2023, García-Pavía ya publicó en esta reconocida revista los primeros resultados de un nuevo tipo de medicamento para tratar otra enfermedad cardiaca denominada amiloidosis por transtiretina.

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