1
“Abre una puerta”: En Estados Unidos aprueban un medicamento capaz de retrasar la aparición de la diabetes tipo 1
El tratamiento costará casi 200.000 dólares, pero es el primero en 100 años que logra alterar el curso de la enfermedad, que suele aparecer en la adolescencia
7 minutos de lectura'
NUEVA YORK.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) acaba de aprobar el primer tratamiento que puede retrasar, posiblemente durante años, la aparición de la diabetes tipo 1, una enfermedad que suele desatarse en la adolescencia.
La nueva droga se llama teplizumav y es fabricada por la empresa Provention Bio, que se asociará con el grupo farmacéutico Sanofi para comercializar la droga en Estados Unidos bajo el nombre de Tzield. Durante una llamada en conferencia con los accionistas de la empresa, Provention Bio dijo que cada ampolla de la droga costará 13.850 dólares, un total de 193.900 dólares por los 14 días que dura el tratamiento. La compañía informó que el teplizumav estaría disponible hacia fines de año.
El fármaco no cura ni previene la diabetes tipo 1, sino que demora su aparición un promedio de dos años, y en el caso de algunos afortunados pacientes, mucho tiempo más.
Hasta ahora, el retraso más largo en la aparición de la enfermedad que logró el medicamente fue de 11 años, según informó Kevan Herold, de la Universidad de Yale e investigador principal de los ensayos clínicos con la droga.
El único otro tratamiento para la enfermedad, la insulina, fue descubierto hace cien años y no afecta al curso de la enfermedad. Sólo sustituye lo que el cuerpo del paciente no puede producir.
Tratamiento
El teplizumab se utilizará para tratar a pacientes con alto riesgo de padecer diabetes tipo 1 que presenten anticuerpos indicadores de un ataque inmunitario al páncreas y cuya tolerancia a la glucosa sea anormal. El tratamiento consiste en una infusión intravenosa de 14 días del fármaco, un anticuerpo monoclonal que bloquea los linfocitos T y evita que ataquen las células productoras de insulina del páncreas.
“Basta con preguntarle a cualquier persona con diabetes tipo 1 si un solo día sin tener que medirse el azúcar en sangre e inyectarse insulina no es un día glorioso”, dice Mark S. Anderson, director del centro de diabetes de la Universidad de California en San Francisco e investigador de un crucial ensayo clínico que condujo a la aprobación del tratamiento.
“La aprobación de la droga es un hecho realmente alentador que revolucionará el mundo de la diabetes tipo 1″, dice John Buse, un experto en diabetes de la Universidad de Carolina del Norte que no participó del estudio. “Siempre se supo que el screening, o cribado, sería una buena idea para detectar los indicadores inmunitarios de la diabetes tipo 1, pero los expertos médicos nunca fomentaron su uso”, agrega Buse.
Y no será fácil, porque las pruebas de cribado nunca lo son. Pero en este caso, muy pocos de los que se sometan a los tests padecerán esta rara pero nefasta enfermedad, que solo afecta a cuatro de cada 1000 personas de la población general.
La enfermedad
La diabetes tipo 1 suele manifestarse en la adolescencia, cuando los pacientes repentinamente empiezan a sentir un cansancio permanente, orinan con excesiva frecuencia, beben grandes cantidades de agua y bajan de peso.
Y cuando les diagnostican diabetes, sus vidas cambian por completo: tienen que medirse el azúcar en sangre cuatro veces al día y administrarse insulina durante el resto de su vida. Cada vez que comen, tienen que calcular la cantidad de insulina que necesitarán inyectarse.
También enfrentan el fantasma de futuras complicaciones: enfermedades de los ojos que pueden provocarles ceguera, insuficiencia renal, problemas cardíacos y accidentes cerebrovasculares. Y sin un control minucioso del nivel de glucosa en sangre, esas complicaciones pueden aparecer apenas cinco años después del diagnóstico, señala Anderson, de la Universidad de California.
El nuevo tratamiento, agrega el experto, “abre una puerta”, tal como hace una década la primera inmunoterapia contra el cáncer le abrió la puerta a una nueva era de tratamiento oncológico. Anderson espera que a medida que avance la inmunoterapia para la diabetes, se pueda detener la enfermedad antes de que se instale.
El nuevo fármaco no sirve como tratamiento para el tipo de diabetes más común, el tipo 2, donde el páncreas produce insulina pero las células del cuerpo no responden a ella.
Investigación
La historia del nuevo tratamiento se remonta a la década de 1980, y en ella participaron investigadores que insistieron con la idea a pesar de que una tras otras las empresas mostraban interés, pero acababan abandonando el fármaco por diversas razones.
Jeffrey Bluestone, exacadémico y actual CEO de Sonoma Biotherapeutics, dice que él y su colega Herold, consultor de Provention y otras empresas, pasaron veinte años “tratando de mantener vivo el medicamento”.
“Los científicos se entusiasmaban y las empresas se entusiasmaban”, dice Bluestone, que es consultor de Provention y miembro del consejo de administración de la empresa. “Pero por razones ajenas al potencial del fármaco, lo abandonaban una y otra vez.”
Herold dice recordar vívidamente las visitas que él, Bluestone y la investigadora francesa Lucienne Chatenoud, de la Universidad Descartes de París, hicieron a las compañías farmacéuticas “para rogarles que no dejaran caer el proyecto”.
Ahora que el fármaco fue aprobado, el desafío será encontrar a los potenciales beneficiarios. Si solo se examina a las personas con familiares directos que tienen diabetes, se perderá al 85% de los pacientes.
El diagnóstico
La agrupación sin fines de lucro JDRF, que lucha por los derechos de las personas con diabetes tipo 1 y que con los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos financió el ensayo que condujo a la aprobación del fármaco, quiere que las pruebas de detección de anticuerpos pasen a formar parte de la atención pediátrica de rutina.
“La mayoría de las familias dicen que el diagnóstico cae como una bomba”, dice Aaron Kowalski, director general de JDRF. Y cuando finalmente se los diagnostica, la mayoría de los pacientes ya están muy enfermos, agrega Kowalski.
La agrupación ha realizado análisis de sangre en busca de esos anticuerpos en Alemania y algunas zonas del estado de Colorado, y ofrece un test casero que se puede solicitar y es financiado por la fundación. “Pero nosotros queremos que se haga en los consultorios pediátricos”, dice Kowalski.
Los testeos también representan una gran oportunidad, señala Kowalski, porque los anticuerpos que revelan un ataque inmunitario suelen aparecer cuando las personas tienen tan solo 5 o 6 años, pero la mayoría recién desarrolla diabetes al llegar a la adolescencia.
Ahora, dice Kowalski, la esperanza es poder tratar a las personas mucho antes, tan pronto surjan esos anticuerpos. Hasta ahora, los médicos y la FDA se oponían a dar tratamiento antes de que la enfermedad se declarara abiertamente.
Sin embargo, los anticuerpos cuentan otra historia.
“Esas personas ya tienen diabetes”, dice Kowalki, aunque no según la definición habitual de la enfermedad. “La enfermedad simplemente todavía no se ha revelado, por eso tenemos que ayudarlos a salvar sus células beta”, que son las células pancreáticas que segregan la insulina.
Herold es más prudente. Cree que si alguien tiene anticuerpos, pero su páncreas no está siendo atacado activamente, el tratamiento podría no servir.
“Es difícil detener algo que no está ocurriendo”, dice Herold.
Bluestone y Herold también se preguntan si la administración de una segunda ronda de tratamiento puede lograr resultados aún mejores.
Por ahora, a Bluestone le gustaría que el tratamiento se utilizara para ayudar a pacientes más jóvenes que los que participaron en el ensayo. El medicamente fue aprobado para pacientes mayores de 8 años, “pero la enfermedad afecta a muchos pacientes menores que eso”, advierte Bluestone.
Aunque a muchos los entusiasma la posibilidad de prevenir directamente la enfermedad en un futuro, los expertos en diabetes enfrentan un desafío mucho más inmediato.
“Por ahora, lo más importante es detectar a los posibles pacientes”, dice Bluestone.
Por Gina Kolata
(Traducción de Jaime Arrambide)
Más leídas de Sociedad
2Un nene se salió del libreto y alentó a la selección argentina en pleno acto por el Día de la Independencia: “Vamos por la cuarta”
3Quiénes eran las víctimas del choque entre un auto y una combi que llevaba a un equipo infantil de fútbol femenino
4“Iluminación respetuosa”: patentan un sistema inédito de alumbrado público a demanda, qué barrio fue el inspirador
Últimas Noticias
Banderazo. La selección juega a las tres de la mañana y nadie piensa dormir, así esperan los argentinos en Suiza el cruce por los cuartos
En la frontera entre Chile. El misterio del mamífero que vive donde casi no hay oxígeno y la ciencia no logra explicarlo del todo
